UR101——PKU苯丙酮尿症

 PKU 病因:

● 先天性氨基酸代谢障碍中最常见的常染色体隐性遗传病，对中枢神经系统有一定的损伤，我国患病率约为1:11800

● 饮食控制为主：低苯丙氨酸食物

● 药物匮乏：二盐酸沙丙蝶呤、重组苯丙氨酸解氨酶
问题：治疗手段缺乏，且价格高昂

 PU 治疗方案：

● 饮食疗法为主，酶替代疗法等。中国国产PKU药物，全球无儿童用药

U-Synbio 解决方案：

基因编辑PU活菌，口服给药，将胃肠内摄入的PU分解，避免蓄积。

载体：具有益生菌特性、良好的定殖能力。

U-SynBio线管产品

UR103——Ｍ氨基酸代谢病

M氨酸代谢病是一种由于特殊酶复合体BC缺乏，导致的常染色体隐性遗传病。患儿的尿和汗液中大量排泄有害代谢物，形成特异气味。

据统计，全世界M氨酸代谢病新生儿发病率 约 为 1:8.5万，德国发病率为 1:18万，中国发病率为1:13.9万。

UR102——H氨基酸代谢病

全球总患病率约为l/100,000，在加拿大魁北克省新生儿发病率l/16000；美国人群基因突变率1/100，中国尚无详细数据

F水解酶缺陷导致严重肝功能损害、肾小管功能障碍及神经危象，患肝细胞癌风险加大。

临床唯一治疗药物NT毒副作用大，肝移植手术是有效的治疗手段。肝来源在中国是一大问题。